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把细胞分进15万个“单间”? 看“科创大赛”医药行业赛带来了什么新科技
2019/08/22 21:23  交汇点新闻  

  把肉眼不可见的一个个细胞如何分进15万个“单间”?患上流行性感冒,发作起来痛苦不堪,如何能够只需要吃一片药就能治疗痊愈?在8月19日-20日的第七届“创业江苏”科技创业大赛暨中国创新创业大赛江苏赛区生物医药行业赛上,43个生物医药项目团队参与了角逐,“这次参赛项目的质量很高!”评委上海醴泽投资管理有限公司管理合伙人叶崴涛表示,他很高兴地看到除了传统的一些新药、新生物材料,还有用于农业科技的生物技术项目,关于生物医药基因工具的开发,以及先天性疾病基因筛查等等,“有的项目已经有上亿元的融资,说明投资机构已经非常看好。而有的参赛选手,将自己的生物医药技术投入到农业生产项目中,回馈家乡,非常朴实,也让我们评委耳目一新。”

  

  一片药就能治好流感?新药研发10年磨一剑

  每个星期五,是银杏树药业的副总经理李晓闻最焦躁紧张的一天,因为这一天,一周研发所得的最新的实验数据会出炉,研制的新药是否能够进入下一阶段,是否能够最后成功,都落在这一份份数据上。“过去十年,每个礼拜五早上醒来就开始担心,一睁眼就想,今天10点会收到什么样的数据 ?这一次药物实验有没有不良反应?一直到得到过关的数据报告,才能平复下来。”对于她们这样小公司的新药研发团队来说,成功就是1和0的区别,有可能10年的研发投入最后都没有结果。“大公司可能有100个项目等着你做,你失败了1个还有99个,但是对于我们这样的公司来说,只有这1个或者2个项目在进行,你知道你可能无限接近成功,但是能否成功并不知道。你只能努力,得到漂亮的数据,就是对科研人员最大的回报。”

  李晓闻团队带来的项目是一种治疗流行性感冒的新药,目前全世界上市的治疗流感药物只有一种,而且疗效有限,服用周期长,对于乙型流感和禽流感的治疗效果也不如甲型流感明显。而李晓闻团队带来的新药可以更早期干预病毒的复制,在人体内的活性更好,只要吃一片,就可以对甲性流感乙型流感和禽流感都有更好的治疗效果。这项成果的明显优势已经获得了上亿元的投资,也获得了评委们的一致好评。她们之前研制的一种丙肝类的药物已经通过了三期临床试验,即将投产,对于这款新型的流感药物,她们信心十足:“很幸运,我们的目标足够正确,每个阶段的数据都很漂亮,让投资人放心给我们支持。这个流感新药预计2022年第二季度报产。”这位30多岁的医药博士有一口洁白的牙齿,特别爱笑,她不仅负责科研,还能负责融资,对于研发药物10年磨一剑的艰难,她笑着说:“科研不易,每天先给自己打鸡血,然后才能带动团队一起精神满满投入科研工作。”

  新方法给细胞分“单间” 用愚公精神配备DNA的“剪刀”

  一个细胞能有多大?肉眼不可见。如何让细胞能够一个一个分离并对单个细胞进行测序?有一种油包水的技术可以利用微流控技术给细胞一个一个地裹上油滴,这样每个细胞就被这层“油衣服”分隔开了。但是新格元(南京)生物科技有限公司的团队另辟蹊径,使用了另一个更基础,更便捷的单细胞分离技术,可以同时对500-10000个单细胞的基因表达情况进行检测。他们做出了一个只有3×5厘米大小的微流芯片,在这块小小的芯片里,有最多15万个微孔,根据泊松分布的原理保证每个孔中最多只落入一个细胞,这样当细胞进入微孔后,就被一个一个的分进“单间”了,然后可以给分入单间的每个细胞加上独特的细胞标签,并进一步对细胞进行基因测序,了解每个细胞的奥秘。

  “传统的基因测序方法常使用一块组织(约含上百外个细胞)来检测其基因表达情况,只能检测出这上百万个细胞中基因表达的总量和平均值,就好比在一个人群中,有的人高,有的人矮,如果只知道这群人的平均身高, 就无法精确了解到底哪些人高,哪些人矮。应用到细胞领域也就是哪些细胞对药物有反应,哪些细胞是病变细胞。我们这项技术运用起来,克服了平均化的问题,能够进行单个细胞的检测,这样不管是临床治疗、药物开发还是健康管理,都有了针对性,有了更精确的数据。”

  2015年就从事这项科研项目的訾晓渊对自己的项目信心满满:“国外已经有两家公司有现成的产品,而且价格非常高,而国内目前没有类似产品进入商业市场,只有北大、浙大的两个博士团队在做类似的科研项目。我们研发出来之后,可以大大降低细胞测序的成本,等于给国内的医药行业配备了物美价廉的高精度检测工具,提高国内药品的疗效,给患者降低用药成本。”

  同样做生物工具的还有莫纳(连云港)生物科技有限公司的张坤晓团队,他们做的是限制性内切酶,简单来说就是DNA的“剪刀”,这种酶可以对DNA进行切割,有了它,就能对基因进行测序、合成,“这种酶的生产技术是生物工具酶中的皇冠,生产制造是非常难,国外有三家公司在做,国内只有我们一家,可以说 40多年从来没有成功国产成功过。我们的团队以前叫做‘愚公’,就是需要有愚公移山的精神,才能做出这种高科技的产品,200多种内切酶我们目前大概做了43种,不过基于运用范围并不平均,这43种已经覆盖了市场上 80%的销售额。”

  

  做科研就像解数学题 好奇心和成就感战胜一切困难

  都说做科研是枯燥无味的,但是对于江苏亿康基因有限公司副总经理任军的团队来说,做科研非常有趣,“攻克一个个科研难题就像解决一个个数学题一样,你会有饱满的好奇心,解决之后就有满满的成就感。”他一直保留着一条被团队集体点赞的朋友圈:“能为员工带来如此强烈的职业自豪感的企业恐怕凤毛麟角!老败(任军)生也有幸,能加入这个团队,为这项事业尽绵薄之力,实乃不枉此生!”

  他们之所以这么骄傲,因为所从事的事业造福了很多家庭,他们的单细胞分子检测技术已经可以阻断包括遗传性性耳聋、地中海贫血、血友病、多囊肾、DMD、SMA……等100多种先单基因遗传疾病的世代传递。“例如,一对遗传性耳聋缺陷基因的携带者夫妻,那么他们的两条染色体中通常有一条发生了致病突变,而另外一条正常,我们的技术就能在试管婴儿实施过程中把从父母继承了正常染色体的胚胎找出来,植入母亲子宫,让他们能够迎来一个完全健康的宝宝,给这些携带有单基因遗传病基因缺陷的家庭带来福音。”随着一个个逃脱了致病基因的健康宝宝诞生,他们的朋友圈每一次都发的是:“我骄傲!”

  叶崴涛表示,整个江苏省的创新创业的氛围状态非常好,而且可以看到不少项目都是几个地方一起联动,比如说有的公司项目在泰州有公司,在苏州有研究所,在连云港有工厂,他们集中全省各地的优势资源,多地域一体化合作发展,这个势头非常好。今年评委们的意见也都十分一致,对于代表基因工程测序的尖端科技项目都给了比较高的分数。“其实他们本身也已经得到专业投资基金的青睐,有的项目才创业一年多都已经拿到了1亿元的投资,这种氛围能够推动高素质的科学家们把这些好项目持续做起来,进入良性循环。”

  交汇点记者 刘娟

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责编:张红

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